Mayo 24 2011.- PROSENSA se encuentra actualmente conduciendo un estudio clínico para investigar el efecto de PRO044 en niños con distrofia muscular Duchenne, quienes presenten una mutación susceptible de corrección con el salto del exón 44.
Estudio Clínico 01 PRO044: Fase I/IIa abierto, diferentes dosis, para evaluar seguridad, tolerancia, efecto y comportamiento de eliminación de dosis múltiples en personas con distrofia muscular DFuchenne.
o El estudio evaluará la seguridad, tolerancia, niveles de dosis escaladas, seguimiento durante 13 semanas, en niños con Duchenne.
o Se anticipa que este estudio enrolará alrededor de 18 a 24 niños de Bélgica, Italia, Holanda y Suecia.
o Se han identificado a todos los pacientes. Se estima que el estudio concluya en Diciembre de 2011, con resultados anticipados durante la segunda mitad del 2012.
Los criterios de inclusión(exclusión, así como los parámetros de medición y las ubicaciones de las investigaciones para cada uno de estos estudios están disponibles en www.clinicaltrials.gov (buscar bajo ‘Duchenne y Prosensa’o ‘PRO044’).
Prosensa tiene cuatro compuestos adicionales en desarrollo dirigidos a los exones 45, 53,52 y 55.
Prosensa continúa su trabajo intenso para avanzar los programas de salto de exón con el propósito de alcanzar el registro y acceso de pacientes tan pronto como sea posible.
