Los datos se presentarán en el 18º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial del Músculo.
CAMBRIDGE, MA – ( Marketwired ) 26/09/13
Sarepta Therapeutics, Inc. ( NASDAQ: SRPT ) , un desarrollador de terapias innovadoras basadas en ARN, ha anunciado hoy los datos hasta la semana 96 del Estudio 202, un ensayo de Fase IIb estudio de extensión de etiqueta abierta de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne ( DMD). Los resultados de casi dos años mostraron una estabilización continua de la capacidad de caminar en pacientes tratados con eteplirsen evaluables en la prueba de marcha de 6 minutos ( TC6 ). Como se informó anteriormente, el estudio 202 alcanzó su objetivo primario de aumentar la distrofina según la evaluación de la biopsia muscular en la semana 48 y ahora está en la fase más extensa en la que los pacientes continúan en seguimiento por temas clínicos y de seguridad.
Después de 96 semanas, los pacientes de los 30 mg/kg y 50 mg/kg eteplirsen cohortes que fueron capaces de realizar la PM6M (modificado por intención de tratar o población mITT , n = 6 ) experimentaron menos que un descenso del 5 por ciento ( 17,5 metros ) desde la línea base en la capacidad de caminar. Se observó un beneficio estadísticamente significativo del tratamiento de 70,8 metros (p ≤ 0,001) para la población mITT en comparación con la cohorte de placebo /-tratamiento tardío (n = 4), el cual inicia el tratamiento en la semana 25 después de 24 semanas de placebo. Después de experimentar una disminución sustancial en el estudio anterior, la de placebo / cohorte en el tratamiento también demostró la estabilización de la capacidad de caminar desde la semana 36 a través de 96, el período del que probablemente produjo niveles significativos de la distrofina, con una disminución de 18,5 metros sobre este periodo de tiempo. Estos análisis se basan en la puntuación máxima TC6 cuando la prueba se llevó a cabo en dos días consecutivos.
“Estamos muy animados, el estudio ha demostrado estabilidad en los pacientes durante más de un año desde que se confirma que el tratamiento eteplirsen produce distrofina en sus músculos”, dijo Chris Garabedian, Presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Esperamos poder compartir estos datos actualizados con la FDA como parte de la solicitud de nuevo fármaco para eteplirsen, que tenemos la intención de presentar en el primer semestre de 2014 “.
Como se informó anteriormente, un niño en el grupo placebo / tratamiento no fue capaz de realizar la PM6M en la 84 Semana de la visita clínica debido a una fractura de tobillo evaluado por el investigador como un evento adverso relacionado con el tratamiento. Aunque este niño recibió la rehabilitación y era capaz de realizar el TC6, su capacidad para caminar en el momento de la prueba no había regresado al nivel observado antes de la lesión, y esta distancia 6MWT menor contribuyó a la disminución general del tratamiento de cohorte placebo. La disminución de la poca distancia observada en esta cohorte de la Semana 36 mejora a partir de una disminución de 18,5 metros a una disminución de 4,7 metros cuando en la prueba de puntuación de las 96-semanas se excluyó a este paciente del análisis.
Hasta las 96 semanas, eteplirsen fue bien tolerado y no reportó eventos adversos clínicamente significativos relacionados con el tratamiento, eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, hospitalización o interrupciones.
En los pacientes con eteplirsen y placebo cohortes de tratamiento retrasado / (por intención de tratar o de la población ITT), hay evidencia de estabilidad continuada en las pruebas de laboratorio clínico, ecocardiogramas, pruebas de función pulmonar y las medidas de fuerza muscular.
(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle&ID=1859033&highlight=)
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